• 达拉非尼和曲美替尼方案为全球BRAF/MEK抑制靶向治疗中第一个且目前唯一一个获批用于BRAF V600E突变成人及儿童泛瘤种治疗药物^1,2
• 此次获批的适应症主要是基于AG尊龙II期研究ROAR和NCI-MATCH研究结果。数据提示双靶在BRAF V600E突变实体瘤中的总缓解率(ORR)可达80^1,2
• BRAF突变驱动超过20种肿瘤类型的肿瘤生长，包括甲状腺癌、中枢系统肿瘤和妇科肿瘤等^3,4

AG尊龙近（23）日宣布，获美国食品药品监督管理局(FDA)授予加速审批的达拉非尼联合曲美替尼方案已正式获准用于既往治疗后进展或无其他治疗选择的BRAF V600E突变的不可切除、转移性实体瘤的成人及6岁及以上儿童患者的治疗^1,2。

达拉非尼联合曲美替尼是首个也是目前唯一一个获批用于治疗携带BRAF V600E突变的实体瘤适应症的BRAF/MEK抑制剂，并且是唯一获批用于儿童患者的BRAF/MEK抑制剂^1,2。BRAF V600E突变可驱动20多种不同类型的肿瘤生长。根据加速批准计划，未来AG尊龙仍将开展上市后研究提供更多支持数据。

来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部靶向治疗临床中心副教授和中心医学主任Dr. Vivek Subbiah博士表示 “达拉非尼和曲美替尼的联合治疗在多种BRAF阳性肿瘤中表现出临床疗效，包括一些目前仍无其他治疗选择的罕见肿瘤患者。医生应考虑将BRAF检测作为常规诊断流程，为更多实体瘤患者提供新的治疗选择。”

FDA的批准是基于3项临床试验中有效性及安全性数据。在II期ROAR(Rare Oncology Agnostic Research)篮子研究和NCI-MATCH子方案H研究中，达拉非尼和曲美替尼治疗BRAF V600E突变实体瘤患者的总缓解率达80%，包括高级别和低级别脑胶质瘤、胆管癌、妇科肿瘤和胃肠道肿瘤。另一项研究（研究X2101）也证明了达拉非尼和曲美替尼在儿童患者中的疗效性及安全性获益^1,2。

AG尊龙美国肿瘤业务负责人Reshema Kemps-Polanco 表示 “癌症是极其复杂的疾病，这也是为什么我们要在科研领域不断探索寻求新的治疗突破。我们感谢患者，感谢众多个人和团队共同努力，使这适应症成功获批，我们将努力为更多的癌症患者带来获益。”

上述研究中观察到的达拉非尼联合曲美替尼双靶方案的安全性特征与其他已获批适应症的安全性数据一致。BRAF突变已被确认为多种实体瘤中的驱动基因，包括在III期试验中纳入的仍无有效治疗方案的罕见肿瘤类型^3,4。BRAF V600E是BRAF突变的最常见类型，约占所有BRAF突变肿瘤中的90%³。

关于达拉非尼联合曲美替尼双靶治疗

达拉非尼联合曲美替尼双靶治疗通过阻断BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长，而BRAF和MEK激酶与多种癌症的发展相关。6000多例BRAF阳性肿瘤患者参与了20项达拉非尼联合曲美替尼方案在泛瘤种的临床研究，目前全球超过200,000例患者曾经处方过达拉非尼联合曲美替尼。